Японські дослідники розробили новий підхід до лікування синдрому Дауна за допомогою редагування генів CRISPR-Cas9. Це захворювання виникає внаслідок наявності додаткової копії 21-ї хромосоми. Вчені з Університету Мі представили результати своєї роботи у виданні PNAS Nexus.
Дослідження вчених з Університету Мі опубліковане у виданні PNAS Nexus.
«Ми налаштували систему CRISPR так, щоб вона прицільно впливала лише на зайву хромосому, не пошкоджуючи нормальну пару. Головна мета полягала в тому, щоб усунути надлишковий генетичний матеріал і відновити нормальну експресію генів у клітинах», — пояснив керівник дослідження Рьотаро Хашизуме.
Досліди проводили як на стовбурових клітинах, вирощених у лабораторії, так і на фібробластах шкіри, отриманих у людей із синдромом Дауна. Після усунення додаткової хромосоми науковці зафіксували нормалізацію експресії генів та синтезу білків.
За словами дослідників, корекція хромосомних аномалій була помітна навіть у зрілих клітинах, що відкриває перспективи для терапії різних типів тканин. Крім того, виправлені клітини демонстрували швидший ріст і коротший час подвоєння порівняно з необробленими трисомними клітинами.
