Управління з контролю за продуктами й ліками США (FDA) у п’ятницю схвалило довгоочікуваний новий препарат, призначений для уповільнення зниження когнітивних функцій у пацієнтів на легких і ранніх стадіях хвороби Альцгеймера.
Схвалення FDA препарату Leqembi, також відомого як леканемаб, відбулося лише через кілька днів після того, як регуляторне агентство було піддано жорсткій критиці у звіті Конгресу за його зелене світло іншому препарату від Альцгеймера , Aduhelm.
І це було надано, попри результати випробувань, які показали , що лікування моноклональними антитілами несе ризик набряку мозку та кровотечі.
Обидва препарати були схвалені за допомогою прискореного процесу , який дозволяє FDA пришвидшити схвалення ліків для серйозних захворювань, коли є незадоволена медична потреба.
Leqembi та Aduhelm, які були спільно розроблені японською компанією Eisai та Biogen зі Сполучених Штатів, «є важливим прогресом у поточній боротьбі за ефективне лікування хвороби Альцгеймера», — йдеться в заяві FDA.
«Хвороба Альцгеймера безмірно руйнує життя тих, хто нею страждає, і має руйнівні наслідки для їхніх близьких», — сказав у заяві Біллі Данн з Центру оцінки та дослідження ліків FDA.
Leqembi, сказав Данн , є «останньою терапією, спрямованою на лікування хвороби Альцгеймера, а не лише на симптоми хвороби».
Приблизно 6,5 мільйонів американців страждають на хворобу Альцгеймера, яка характеризується втратою пам’яті та зниженням гостроти розуму.
Попередні дані випробування Leqembi були оприлюднені у вересні та показали, що він сповільнює зниження когнітивних функцій у пацієнтів з хворобою Альцгеймера на 27 відсотків.
Дослідження третьої фази включало майже 1800 людей, розділених на тих, хто отримував препарат і отримував плацебо, і тривало протягом 18 місяців.
Повні дані випробувань, опубліковані в New England Journal of Medicine , викликали занепокоєння щодо частоти «побічних ефектів», включаючи крововилив і набряк мозку.
Результати показали, що 17,3 відсотка пацієнтів, які отримували препарат, мали крововилив у мозок, порівняно з 9 відсотками тих, хто отримував плацебо.
І 12,6 відсотка тих, хто приймав препарат, відчули набряк мозку, порівняно з лише 1,7 відсотками в групі плацебо.
Смертність була зареєстрована приблизно з однаковою частотою в обох групах випробування препарату.
26 500 доларів на рік
При хворобі Альцгеймера два ключових білки, тау та бета-амілоїд , накопичуються в клубки та бляшки, разом відомі як агрегати, які спричиняють загибель клітин мозку та призводять до його зменшення.
Leqembi, який вводять внутрішньовенно раз на два тижні, діє, націлюючись на амілоїд.
У дослідженні пацієнти, які отримували Leqembi, мали статистично значуще зменшення амілоїдних бляшок у мозку порівняно з групою плацебо, у якій не було зменшення амілоїдних бета-бляшок.
Biogen і Eisai раніше виводили Aduhelm на ринок, але виникли значні суперечки щодо того, чи він працює, і його схвалення у 2021 році призвело до трьох відставок високого рівня в FDA.
Розслідування Конгресу США показало, що прискорений процес схвалення Aduhelm, першого препарату, схваленого за десятиліття для лікування хвороби Альцгеймера, був «багатий порушеннями» і критикувало як агентство, так і Biogen.
Згідно з доповіддю Конгресу, Biogen, що базується в Кембриджі, штат Массачусетс, встановив «невиправдано високу ціну» для Aduhelm у 56 000 доларів на рік.
Ейсай сказав, що Leqembi спочатку коштуватиме 26 500 доларів на рік, і за оцінками, через три роки ліки отримають 100 000 американців.
Джоан Пайк, президент і головний виконавчий директор Асоціації Альцгеймера, привітала схвалення Leqembi, але висловила стурбованість тим, що його висока вартість може зробити його недоступним для більшості американців , особливо якщо він не покривається Medicare, державною програмою медичного страхування для людей похилого віку. .
«Люди, які сьогодні живуть із цією смертельною хворобою, не мають часу чекати чудодійних ліків чи лікування», — сказав Пайк у заяві.