Понад 2 мільйони людей у світі страждають на розсіяний склероз (РС) – захворювання, яке вражає нервову систему і може призвести до проблем з пересуванням, зором і мисленням.
Хоча існують методи лікування, які допомагають зменшити кількість і тяжкість нападів розсіяного склерозу, у багатьох людей з РС з часом розвивається більш тяжка форма захворювання, яка називається вторинно-прогресуючим розсіяним склерозом.
На жаль, існує небагато методів лікування вторинно-прогресуючого РС. І не існує препаратів, схвалених для лікування найскладніших форм захворювання.
Останні дані дають підстави сподіватися, що використання стовбурових клітин, “головних клітин” організму, може допомогти зменшити цю шкоду. Йдеться про трансплантацію стовбурових клітин мозку, які можуть перетворитися на майже будь-який інший тип клітин мозку і, можливо, відновити ті, що були пошкоджені розсіяним склерозом.
У нашому новому дослідженні ми показуємо багатообіцяючі результати першого клінічного дослідження на людях на ранній стадії, в якому стовбурові клітини мозку вводилися безпосередньо в мозок 15 пацієнтів з вторинно-прогресуючим РС.
Стовбурові клітини головного мозку були отримані з єдиного плоду, що викинувся. Стовбурові клітини були ретельно перевірені на наявність аномалій, щоб забезпечити безпечний і практично безмежний резервуар клітин для трансплантації.
Перед процедурою учасники пройшли комплексну оцінку рівня інвалідності та активності захворювання протягом трьох місяців. На момент трансплантації більшість пацієнтів мали високий рівень інвалідності (наприклад, більшість з них потребували інвалідного візка).
Ми випробували чотири дози стовбурових клітин мозку в поєднанні з препаратами для пригнічення імунної системи – щоб уникнути відторгнення трансплантата.
Обнадіює те, що протягом 12 місяців після лікування учасники не відчули жодних серйозних побічних ефектів, хоча були деякі короткочасні побічні ефекти (такі як грипоподібні симптоми та респіраторні інфекції).
Дуже важливо, що під час дослідження у пацієнтів не спостерігалося ні рецидивуючих симптомів розсіяного склерозу, ні значного погіршення рухових або когнітивних функцій (що можна було б очікувати без лікування).
При аналізі невеликої групи учасників за допомогою сучасної магнітно-резонансної томографії ми виявили зв’язок між вищими дозами стовбурових клітин і зменшенням об’єму головного мозку.
Подібні ефекти спостерігалися при застосуванні сильнодіючих препаратів для лікування пацієнтів на ранніх стадіях РС, що вказує на можливу роль клітин у запобіганні запалення та набряку мозку.
Вимірювання реакції мозку на трансплантацію
Як дізнатися, чи працюють стовбурові клітини мозку?
При розсіяному склерозі імунна система атакує і пошкоджує мієлін, захисну оболонку навколо нервових волокон, порушуючи життєво важливу комунікацію в головному і спинному мозку. Центральну роль у цьому процесі відіграють макрофаги – імунні клітини, які зазвичай знищують небажаних зловмисників.
Серед них ключову роль відіграють мікрогліальні клітини, які містяться в головному та спинному мозку.
Наші попередні дослідження на мишах показали, що клітини шкіри, перепрограмовані на стовбурові клітини мозку, при трансплантації в центральну нервову систему можуть зменшити запалення і потенційно відновити пошкодження, викликані розсіяним склерозом.
Крім того, стовбурові клітини мозку можуть регулювати метаболізм – те, як організм виробляє енергію – і перепрограмувати мікроглію з поганої на хорошу.
У цьому дослідженні ми вивчали, як лікування стовбуровими клітинами вплинуло на процеси вироблення енергії в мозку.
Ми спостерігали за змінами в рідині, що оточує мозок, і в крові з плином часу і виявили стійкі зміни, викликані трансплантацією.
Зокрема, клас молекул під назвою ацилкарнітини, які мають вирішальне значення для підтримання належного клітинного енергетичного метаболізму, показав підвищений рівень у пацієнтів, які отримували вищі дози стовбурових клітин.
Хоча ці результати є захоплюючими, важливо бути обережними, враховуючи, що вони були отримані у невеликої групи пацієнтів, які також отримували препарати для пригнічення імунної системи.
Однак це дослідження надає перші переконливі докази на людях, що одноразова трансплантація стовбурових клітин головного мозку безпосередньо в мозок є безпечною і може викликати довготривалі ефекти у людей з вторинно-прогресуючим РС.
Необхідні подальші дослідження, щоб підтвердити та розширити наші висновки. Проте, це дослідження показує багатообіцяючі ознаки того, що такий підхід може стати цінним методом лікування на пізніх стадіях розсіяного склерозу.