Надія для хворих на гемофілію: нова ін’єкція може різко знизити ризик небезпечних кровотеч

Щомісячна ін’єкція може змінити життя хворих на гемофілію після того, як було встановлено, що вона значно зменшує кровотечі.

Випробування лікування під назвою фітусіран показали, що воно зупиняє кровотечу у двох третин (66 відсотків) пацієнтів з гемофілією А або В.

Експерти кажуть, що профілактичне лікування незабаром може покращити повсякденне життя пацієнтів, скоротивши кількість госпіталізацій.

Гемофілія – це часто спадкова хвороба, яка впливає на здатність крові згортатися, створюючи для пацієнтів ризик сильної кровотечі.

Він вражає близько 9000 людей, переважно чоловіків, у Великобританії, при цьому пацієнтів часто лікують препаратами фактора згортання крові, щоб відтворити те, чого їм не вистачає, або реакційними ліками, коли у них кровотеча.

Але профілактичні ліки потрібно вводити регулярно, як правило, через день при гемофілії А і 2-3 рази на тиждень при гемофілії В.

Вони також можуть з часом стати менш ефективними, оскільки деякі люди, які приймають ліки від фактора згортання крові, виробляють антитіла в імунній системі, які називаються інгібіторами.

Для цього використовується новий тип лікування, який називається малою інтерферуючою РНК (siRNA), яка працює, перешкоджаючи виробленню специфічних білків.

Фітусіран є першою siRNA, розробленою для гемофілії, і спрямована на білок, який знижує згортання крові, званий антитромбіном, для підвищення здатності до згортання.

Під час першого випробування 25 із 38 (66 відсотків) учасників з інгібіторами, які отримували ін’єкції фітусірану, не мали жодної кровотечі через дев’ять місяців, порівняно з одним із 19 (5 відсотків), яким на вимогу вводили обхідний агент.

Дослідження пацієнтів без інгібіторів виявили, що 40 із 79 (51 відсоток) тих, хто отримував щомісячні ін’єкції, не відчували кровотечі, порівняно з 2 із 40 (5 відсотків) в іншій групі, згідно з результатами, опублікованими в The Lancet Hematology. .

Проте потенційні побічні ефекти, такі як згортання крові та пошкодження печінки, вимагають подальшого дослідження, кажуть дослідники.

Професор Гай Янг з Університету Південної Каліфорнії, який керував дослідженням, сказав: «Дані надихають і свідчать про те, що це може бути перше профілактичне лікування, тобто його можна застосовувати для запобігання кровотечам, а не для лікування їх після того, як вони вже виникли. – що працює як для пацієнтів з гемофілією А, так і для В з інгібіторами.

Варіанти лікування «пацієнтів з гемофілією B» наразі обмежені лікуванням за потребою, яке лікує кровотечі після їх виникнення».

Професор Алок Шрівастава з Християнського медичного коледжу, Веллоре, Індія, і співавтор дослідження, сказав: «Якщо цей препарат використовується лише раз на місяць або навіть рідше, спостерігається помітне зменшення тягаря лікування.

«Це означає, що пацієнти з гемофілією можуть керувати своїм станом за допомогою меншої кількості поїздок до лікарні, які можуть викликати занепокоєння та бути руйнівними для повсякденного життя. Це призведе до покращення якості життя».