13-річний хлопчик вперше у світі вилікувався від невиліковної пухлини головного мозку

В середньому пацієнти з цим типом раку живуть лише дев’ять-десять місяців.

Вперше в історії вдалося повністю вилікувати дитину, яка страждала на смертельно небезпечний тип пухлини головного мозку, відомий як дифузна внутрішньомозкова гліома (DIPG). До цього часу лікарі могли запропонувати лише променеву терапію, щоб сповільнити ріст раку, але цей прорив дає надію на більш ефективне лікування.

ДІПГ, що зустрічається майже виключно у дітей, є рідкісною, але надзвичайно агресивною формою раку. На жаль, через розташування пухлини в стовбурі мозку хірургічне втручання для її видалення неможливе, а середній час виживання становить лише дев’ять-10 місяців.

Лукасу з Бельгії було 6 років, коли йому поставили діагноз. Відчайдушно шукаючи допомоги, батьки відвезли його до Франції, де він був зарахований до дослідження “Біологічні ліки для ерадикації DIPG” (BIOMEDE).

Розпочате у 2014 році, дослідження BIOMEDE порівнювало ефективність трьох різних протиракових препаратів – ерлотинібу, еверолімусу та дазатинібу. Однак, що дуже важливо, дослідники спочатку за допомогою голки витягли крихітний фрагмент пухлини кожного пацієнта, щоб провести біопсію і проаналізувати молекулярний профіль кожного окремого виду раку.

Це дозволило лікарям призначити найбільш підходящі ліки відповідно до результатів біопсії кожного пацієнта. Лукас був одним з 233 хворих на ДІПГ, включених у дослідження, і лікувався еверолімусом.

У розмові з AFP провідний дослідник BIOMEDE доктор Жак Грілл сказав, що “Лукас подолав усі труднощі”, і у віці 13 років він залишається здоровим. “Під час серії МРТ-сканувань я спостерігав, як пухлина повністю зникла”, – сказав Грілл.

У той час як семеро інших дітей, які брали участь у дослідженні, вижили через кілька років після встановлення діагнозу, Лукас був єдиним, хто побачив, як його пухлина повністю зникла. “Я не знаю жодного подібного випадку у світі”, – сказав Грілл.

Дослідники все ще намагаються з’ясувати, чому деякі пацієнти краще реагують на лікування, ніж інші, хоча молекулярні відмінності між різними видами раку, ймовірно, відіграють значну роль. Наприклад, Грілл пояснює, що “пухлина Лукаса мала надзвичайно рідкісну мутацію, яка, як ми вважаємо, зробила її клітини набагато чутливішими до препарату”.

На основі результатів першого дослідження BIOMEDE, яке тривало до 2019 року, дослідники обрали еверолімус як препарат-кандидат для дослідження BIOMEDE 2.0, яке розпочалося у вересні 2022 року. Вчені також намагаються створити пучки клітин, відомі як ракові органоїди, які відображають генетичні аномалії пухлин пацієнтів.

Якщо команді вдасться успішно відтворити властивості DIPG Лукаса, вони зможуть використовувати ці вирощені в лабораторії клітини для тестування нових ліків.

Однак, яким би захоплюючим це не здавалося, Грілл каже, що до ефективного лікування хвороби ще далеко, оскільки ліки проходять довгий шлях від задуму до широкого застосування.

“В середньому, від першої ідеї до створення ліків проходить 10-15 років – це довгий і затяжний процес”, – каже він.