Свинячу нирку, відредаговану за допомогою CRISPR, вперше пересадили живій людині

Лікарі Массачусетської загальної лікарні (MGH) вперше у світі успішно пересадили генетично модифіковану свинячу нирку живому реципієнту. Пацієнт, 62-річний Річард “Рік” Слейман, жив з термінальною стадією захворювання нирок і покладався на діаліз, щоб вижити після того, як раніше пересаджена людська нирка почала відмовляти.

Медична команда високо оцінила мужність Слеймана перед обличчям цієї експериментальної процедури. “Справжнім героєм сьогодні є пацієнт, пан Слейман, оскільки успіх цієї новаторської операції, яка колись вважалася немислимою, був би неможливим без його мужності і готовності вирушити в подорож на незвідану медичну територію”, – сказав д-р Йорен К. Мадсен, директор Центру трансплантації MGH. Мадсен, директор Центру трансплантації MGH.

Цей шлях до ксенотрансплантації – технічного терміну для пересадки тканин тварин людині – дійсно був дивним і звивистим. Химерні експерименти, такі як експерименти російського вченого, який імплантував шматочки яєчок шимпанзе “значній кількості” чоловіків, заклали основу для того, де ми знаходимося сьогодні.

Завдяки сучасним технологіям редагування генів, органи і тканини тепер можна змінювати, щоб зробити їх більш прийнятними для людської імунної системи, зменшуючи ймовірність відторгнення. Дослідження на приматах показали, що трансплантація від тварини до людини не завжди має бути чимось з розряду наукової фантастики, і в останні роки ми стали свідками низки успішних ксенотрансплантацій пацієнтам з мертвим мозком.

Але кінцевою метою завжди було проведення трансплантації живому пацієнтові. Трансплантацію органів можна легко назвати медичним дивом, але існує величезна проблема з постачанням. Дані Об’єднаної мережі обміну органами свідчать про те, що тільки в США понад 100 000 людей чекають на трансплантацію, і, на жаль, люди щодня помирають у листі очікування.

Випадок Слеймана не є незвичайним – нирки є найпоширенішим органом, необхідним для трансплантації. Проживши багато років з діабетом 2 типу та гіпертонією, і врешті-решт потребуючи діалізу через хворобу нирок, Слейману пощастило отримати нирку від померлого донора у 2018 році. Однак через кілька років ця нирка почала демонструвати ознаки відмови, що змусило медичну команду почати розглядати інші варіанти.

“Мій нефролог, доктор медичних наук Вінфред Вільямс і команда Центру трансплантації запропонували пересадку свинячої нирки, ретельно пояснивши всі “за” і “проти” цієї процедури, – розповідає Слейман. “Я розглядав це не тільки як спосіб допомогти мені, але і як спосіб дати надію тисячам людей, які потребують трансплантації, щоб вижити”.

Сама нирка була надана компанією eGenesis, що базується в Кембриджі, штат Массачусетс, яка давно співпрацює з науковцями та лікарями MGH. Вони розробили метод, який використовує технологію редагування генів CRISPR-Cas9 для видалення деяких генів свиней і додавання певних людських генів, щоб зробити нирки максимально сумісними з людським організмом. Вони також інактивують ендогенні ретровіруси, які присутні у свині-донорі, щоб усунути потенційний ризик, який ці віруси можуть становити для людини.

Ми пройшли довгий шлях відтоді, як у 1954 році в сестринському закладі MGH, Жіночій лікарні Брігама, була проведена перша трансплантація людського органу – нирки – і до того ж нирки. Довгий час існувала надія, що органи тварин можуть змінити ситуацію, коли мова йде про те, щоб запропонувати більшій кількості людей рятівну трансплантацію або довше підтримувати їх здоров’я в очікуванні, і тепер, здається, це бачення зробило великий крок до реальності.

“Успіх цієї трансплантації є кульмінацією зусиль тисяч науковців та лікарів протягом кількох десятиліть. Ми маємо честь відіграти важливу роль у досягненні цієї віхи”, – сказав д-р Тацуо Каваї, директор Центру клінічної переносимості трансплантації Легоррета.

Доктор Медсен підсумував: “Поки світова медична спільнота святкує це монументальне досягнення, пан Слейман стає маяком надії для незліченної кількості людей, які страждають на термінальну стадію ниркової недостатності, і відкриває новий рубіж у трансплантації органів”.