Метод уповільнення прогресу хвороби у пацієнтів з хворобою Альцгеймера може також відстрочити її початок у людей, схильних до цього захворювання, які ще не мають симптомів.
Нещодавно опубліковані результати клінічного випробування експериментального препарату, що спрямований на накопичення амілоїдних бляшок, свідчать, що лікування дійсно може уповільнити когнітивний спад, якщо його приймати досить рано.
“Я дуже оптимістично налаштований, оскільки це може стати першим клінічним доказом того, що це стане профілактикою для людей, які знаходяться в групі ризику щодо хвороби Альцгеймера”, – говорить невролог Вашингтонського університету і старший автор дослідження, Рендл Дж. Бейтман.
“Невдовзі ми можемо відстрочити початок хвороби Альцгеймера для мільйонів людей.”
Дослідження включало 73 добровольців з домінантно успадкованою хворобою Альцгеймера, яка викликається генами, що збільшують вироблення амілоїдного білка. Хоча ці мутації відповідають лише за 1 відсоток усіх випадків хвороби Альцгеймера, вони майже завжди призводять до розвитку захворювання до 50 років.
У 2012 році було розпочато дослідження потенціалу терапії, заснованої на комбінації двох антитіл, щоб уповільнити прогресування хвороби у осіб без або з незначним когнітивним спадом.
Хоча клінічне випробування фази 3 не вплинуло на симптоми обох груп, один з препаратів – гантенерумаб – здається, спричинив драматичні поліпшення в самій патології.
Завдяки клінічним ознакам зниження рівня маркерів білка, дослідники продовжили дослідження, щоб з’ясувати, чи можуть вищі дози препарату дати кращі результати.
Учасників з високим ризиком мутацій запросили залишитися в дослідженні і отримувати препарат, незалежно від того, чи були вони спочатку в контрольній групі, яка отримувала тільки плацебо.
Розширення дослідження було припинено через невдачу клінічних випробувань у досягненні поставлених цілей, але аналіз впливу гантенерумаба підтвердив, що він має потенціал.
Серед тих, хто приймав препарат протягом основного періоду випробування та його розширення, ризик розвитку симптомів знизився вдвічі. Цей ефект може бути ще більш вираженим – ризик погіршення психічного здоров’я у групи без симптомів зростає з віком.
З часом порівняння між тими, хто приймав препарат з 2012 року, і тими, хто брав його лише кілька років, можуть показати ще більші шанси на відстрочку розвитку симптомів.
“Усі в цьому дослідженні були схильні до розвитку хвороби Альцгеймера, і деякі з них ще не проявили симптоми”, – каже Бейтман.
“Ми знаємо, що принаймні можна відстрочити початок симптомів хвороби Альцгеймера і дати людям більше років здорового життя.”
Використання антитіл в такому вигляді не позбавлене ризику. Гантенерумаб і подібні препарати пов’язані з малими кровотечами та набряками в мозку, які в рідкісних випадках можуть бути смертельними. Також відомо, що мікрокровотечі збільшуються в міру прогресування хвороби Альцгеймера.
Інші сучасні препарати проти амілоїду були затверджені в США для лікування осіб з симптомами хвороби Альцгеймера, що потенційно додає роки поліпшеного когнітивного здоров’я в їхнє життя.
Час покаже, чи отримає відстрочку також ті, хто очікує нейродегенерацію в майбутні десятиліття. Але ознаки того, що дослідники рухаються в правильному напрямку, стають все більш позитивними.