Експериментальна терапія VX-880 від Vertex Pharmaceuticals показала, що людям із важким діабетом 1 типу можна повернути власне вироблення інсуліну. Частина пацієнтів у клінічних дослідженнях уже понад два роки живе без ін’єкцій інсуліну — але поки ціною постійних імуносупресантів.
Про це розповідає NNews із посиланням на дослідження у National Geographic.
💉 Коли інсуліну раптом стало не потрібно
У 2015 році канадійка Аманда Сміт помітила, що не може розгледіти цифри на мікрохвильовці — зір “поплив”, а рівень цукру в крові виявився у шість разів вищим за норму. Діагноз — діабет 1 типу, автоімунне захворювання, за якого імунна система знищує бета-клітини підшлункової залози, що виробляють інсулін.
Роки потому, після участі у клінічних випробуваннях VX-880, Сміт більше двох років не коле інсулін. Вона описує це як “свободу”, навіть якщо ефект триватиме лише кілька років.
🧬 Що таке VX-880 і як воно працює
Терапія VX-880 — це інфузія клітин, вирощених зі стволових, які поводяться як здорові бета-клітини та починають виробляти інсулін у відповідь на рівень глюкози. По суті, медики не додають гормон ззовні — вони повертають в організм його “фабрику”.
У клінічному дослідженні:
- брали участь пацієнти з важким діабетом 1 типу, які не могли стабілізувати цукор навіть з сучасними помпами та сенсорами;
- через 90 днів після введення клітин рівень глікемії нормалізувався у більшості;
- десять пацієнтів повністю відмовилися від інсуліну, ще кілька — значно скоротили дози;
- двоє учасників померли з причин, не пов’язаних із терапією (менінгіт та деменція).
Головний мінус — пацієнтам доводиться постійно приймати імуносупресивні препарати, щоб організм не відкинув нові клітини.
🏥 Від інсуліну до стволових клітин: довгий шлях
Ще сто років тому діабет 1 типу був смертельним вироком: людей рятували хіба що жорсткі “голодні дієти”. Все змінилося у 1921 році, коли Фредерік Бантінг і Чарльз Бест вперше виділили інсулін і ввели його смертельно хворому підлітку — рівень цукру впав, а життя було врятовано.
У 1990-х роках канадський лікар Джеймс Шапіро показав, що можна пересаджувати острівці підшлункової залози від донорів. Частина пацієнтів на роки відмовлялася від інсуліну, але:
- донорські клітини — дефіцитний ресурс;
- теж потрібна імуносупресія;
- трансплантацію доводиться повторювати.
Це стало “доказом концепції”: якщо чужі клітини можуть працювати, то те саме теоретично можуть і вирощені в лабораторії.
🔬 Як народилася ідея вирощувати бета-клітини
Поворотним моментом стали дослідження професора Гарварду Дуга Мелтона. Коли у його шестимісячного сина діагностували діабет 1 типу, він повністю змінив напрям своїх робіт і взявся за стволові клітини.
Мета була проста за формулюванням, але складна на практиці: змусити людські стволові клітини перетворитися на повноцінні бета-клітини, здатні:
- “відчувати” рівень глюкози;
- виділяти інсулін у відповідь.
У 2012 році команда вперше побачила, як експериментальні клітини почали виробляти інсулін у відповідь на цукор. Потім Мелтон заснував стартап, який пізніше викупила компанія Vertex — і на основі цієї технології з’явився VX-880.
🧱 Проблема імунітету і нове покоління підходів
Як і у випадку з донорськими клітинами, VX-880 вимагає придушення імунітету — і це головна причина, чому терапія не стане масовою найближчим часом.
Паралельно інша компанія, Sana Biotechnology, показала, що теоретично можна редагувати гени клітин так, щоб вони “ховалися” від імунної системи. У пілотному випадку пацієнту пересадили генетично змінені острівцеві клітини: через шість місяців вони все ще продукували інсулін, а імунітет не атакував їх.
Наступний логічний крок — поєднати стволові клітини і генне редагування, щоб:
- клітини виробляли інсулін;
- їх не треба було захищати імуносупресантами.
Частина науковців уже відкрито говорить: така комбінація може стати функціональним лікуванням діабету 1 типу.
🌍 Чому це важливо не лише для діабету
Технології, які створюють основу для VX-880, вже застосовують і в інших галузях:
- стволові клітини використали для відновлення пошкоджених рогівок ока, повертаючи зір;
- експериментальні генні терапії вже рятують дітей із рідкісними смертельними хворобами;
- сам Vertex раніше запустив наддорогі, але ефективні схеми лікування серповидно-клітинної анемії.
Тобто діабет — лише одна з хвороб, де організму намагаються повернути втрачені клітини, а не просто компенсувати симптоми.
💰 Що далі і для кого це буде доступно
Vertex завершує фінальну фазу клінічних досліджень VX-880 і планує:
- подати документи на схвалення FDA та європейських регуляторів;
- вивести терапію на ринок до кінця десятиліття.
Очікується, що:
- лікування буде дуже дорогим (інші революційні терапії компанії вже оцінювалися у мільйони доларів);
- спочатку його призначатимуть лише найважчим пацієнтам, які не можуть контролювати діабет інсуліном і технологіями.
Попри ризики і ціну, для людей, що ціле життя живуть “по годинах”, рахуючи кожну калорію, рух і ін’єкцію, можливість відмовитися від інсуліну хоча б на кілька років виглядає революцією.
